外村さん
「最近では、救急車で運ばれるのが毎月のこと。アナフィラキシーショックになって意識がなくなることもある」。
【映像】指定難病とどう違う?‘希少疾患’当事者に聞く
外村潮美さん（20）は、骨髄内の「肥満細胞」が異常に増え、重いアレルギー症状を引き起こす「全身性肥満細胞症」を患っている。国内に数人いるかどうかといわれる、希少な病気だ。
外村さんの状況
症状を抑えるためには、白血病治療に使われる高額な抗がん薬など6種類の薬を服用しなければならない。しかし20歳の成人を迎えたことで助成の対象から外れてしまい、月1万円程度だった自己負担額が大きくなってしまった。
■「難病指定」を目指して活動
外村さん
そこで外村さんが目指しているのが、国による「全身性肥満細胞症」の「難病指定」だ。これが認められれば、医療費の助成が受けられたり、治療薬の選択肢が増えたり、といったことが期待されるという。
ただ、「全身性肥満細胞症」の患者数は極めて少ないため、“横のつながり”は持てていない。そこで外村さんは、主治医とともに全国の患者の状況について調べながら、SNSでの情報発信をするほか、オンライン署名のキャンペーンを立ち上げ、申請に向けた活動を続けている。
Change.orgより
「目標は10万人だが、署名は3万6000人くらいまで来た。国会議員や、指定難病について決める人に伝わるといいなと思っている。体調が良くなってアナフィラキシーが出なくなってきたら、検討委員会に申請したい」。
辻さん
日本難病・疾病団体協議会常務理事の辻邦夫さんは「罹る確率が低かったとしても、国民の誰しもが罹る可能性を持っていることに変わりはない。やはり国民全体の問題として捉えていかなければならない、ということで二つの制度が出来ている。一つは改正児童福祉法で、名前の通り小児慢性疾患の患者に対する“福祉“のためだ。もう一つが、指定難病に関わる難病法で、こちらは福祉の部分に加え、研究者が少ないところを促進するためという意味もある。
子どもと成人で違いも
ここで問題になるのが、制度の切れ目の問題だ。例えば小児がんについては、がん対策基本法があり、別の体系になっているので、大人になるとほとんどの方の助成が除外されてしまうという状況が生まれてしまう。もちろん、全ての難病が指定されるべきだが、こうした制度上の問題、そして国民の理解が進んでいないこともあり、なかなか打破できない」と話す。
